Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde administrou um dos medicamentos mais caros do mundo: o Zolgensma, destinado ao tratamento de atrofia muscular espinhal (AME). O custo médio da dose gira em torno de R$ 7 milhões, e o remédio foi aplicado em dois bebês — um em Brasília e outro no Recife — que estavam prestes a atingir o limite de idade para infusão.
Pontos Principais:
- SUS aplica pela 1ª vez o Zolgensma, remédio de R$ 7 mi, em dois bebês.
- Tratamento de dose única foi feito em Brasília e Recife, via sonda.
- Brasil entra no grupo de países com acesso público ao medicamento.
- Terapia genética impede progressão da AME tipo 1 e não exige novos fármacos.
A escolha dos pacientes levou em conta critérios clínicos específicos, priorizando aqueles com menos de seis meses e que ainda não precisavam de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia. A bebê atendida em Brasília foi diagnosticada aos 13 dias de vida. Para a mãe, Millena Brito, o momento simbolizou a chance de vivenciar plenamente a maternidade.
O Zolgensma foi incorporado ao SUS em março deste ano, mediante um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica fabricante. O pagamento só será efetivado caso os efeitos esperados no paciente sejam comprovados por acompanhamento clínico especializado.
A terapia genética é feita em dose única, ministrada por sonda, e os pacientes serão monitorados até os cinco anos de idade. A estimativa do governo é de que até 137 doses sejam aplicadas em dois anos. O Brasil se junta a países como Alemanha, França e Espanha, que já oferecem o medicamento pelo sistema público.
O tratamento bloqueia a progressão da AME tipo 1, doença rara que compromete funções vitais ao impedir a produção de uma proteína essencial aos neurônios motores. Sem intervenção, a expectativa de vida das crianças não passa dos dois anos. Em 2023, estima-se que 287 recém-nascidos tenham a doença no país.
Atualmente, 31 dos 36 centros especializados em doenças raras do SUS estão autorizados a aplicar o Zolgensma. Onde não há infraestrutura habilitada, o governo custeia passagens e hospedagem do bebê e de um responsável, garantindo o acesso universal ao tratamento.
Além do Zolgensma, o SUS já oferece outros dois medicamentos para AME: nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo e indicados para evitar o avanço da doença. A diferença é que quem recebe o Zolgensma não precisa complementar a terapia com outros fármacos.
Fonte: Uol e Agenciagov.
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